Det europeiske legemiddelbyrå har vedtatt en anbefaling av Fexinidazole, den første medisinen i pilleform som har vist seg å være effektiv for begge stadier av sovesyke. Beslutningen baner vei for distribusjon av medisinen i endemiske land i 2019.

- Det viktigste med denne nye medisinen, er at den kan tas som piller. Det gjør behandlingen enkel. Sykdommen er 100 % dødelig uten behandling, overføres av fluer, og rammer derfor oftest folk som bor nært naturen, ofte svært fattige mennesker i avsidesliggende strøk i sentrale deler av Afrika. Ofte finnes ikke bilveier eller strøm i landsbyene.  Det er derfor viktig å finne en medisin som lett gis der pasienten bor, forklarer Øyunn Holen lege og feltarbeider i Leger Uten Grenser.

Leger Uten Grenser har jobbet med sovesyke siden 1990-tallet, og satte sammen i 1999 et team av eksperter for å forske og utvikle nye medisiner og vaksiner gjennom initiativet Drugs for Neglected Diseases initiative (DND-initiativet).

For å utvikle fexinidazole har DND-initiativet brukt 535 millioner kroner. Dette inkluderer kostnader knyttet til utvikling av prekliniske og kliniske studier. Prosjektet ble støttet av Norge, Frankrike, Tyskland, Nederland, Spania, Sveits og Storbritannia, samt private givere, inkludert Leger Uten Grenser og Bill & Melinda Gates Foundation.

Alternativ modell

– Fexinidazole er en helt ny medisin som er utviklet gjennom en alternativ finansieringsmodell og er den første medisinen DND-initiativet har forsket fram helt fra bunnen av. Dette terapeutiske gjennombruddet er et resultat av et unikt partnerskap mellom DND-initiativet og Sanofi som sammen har oppdaget, utviklet og registrert en behandling for en alvorlig forsømt sykdom. DNDi ble startet for å utvikle medisiner mot sykdommer som rammer fattige mennesker. Dette gjennombruddet viser at medisinutvikling som ikke er profittdrevet fungerer, sier Holen.

Fexinidazole ble utviklet, men deretter forlatt av strategiske grunner av Hoechst (nå Sanofi) på 1980-tallet. Den ble gjenoppdaget i 2005, med hjelp av sveitsiske helsemyndigheter, under DND-initiativets søken etter medisiner mot parsitter. I 2009 inngikk DND-initiativet og Sanofi en samarbeidsavtale for utvikling, produksjon og distribusjon av fexinidazole. DND-initiativet var ansvarlig for pre-klinisk, klinisk og farmasøytiske utvikling og Sanofi for næringsutvikling, registrering, produksjon og distribusjon av medisinen.

– Dette terapeutiske gjennombruddet er den siste milepælen i Sanofis langsiktig engasjement for sovesyke. Fexinidazole er beviset på at partnerskap mellom offentlig og privat sektor kan levere sikker og effektiv medisiner for de mest forsømte pasientene. Sanofi er stolte av å gi denne medisinen til Verdens helseorganisasjon som en del av vårt mål om å støtte eliminering av sovesyke, sier Dr. Ameet Nathwani, medisinsk konserndirektør i Sanofi.

Fexinidazole vil bidra til å eliminere sovesyke, som er en parasittinfeksjon som overføres av Tsetse-fluer og forekommer i 36 land i Afrika sør for Sahara. Nesten tre fjerdedeler av alle rapporterte tilfeller av sovesyke er i DR Kongo. Sovesyke er hundre prosent dødelig uten behandling, men er nå på vei til å bli utryddet som en helsetrussel på det afrikanske kontinentet.

Revolusjonerende behandling

– For mindre enn ti år siden behandlet vi fortsatt denne sykdommen med en giftig arsenikkbehandling som drepte 5% av pasientene. Dagens behandling krever at pasienten legges inn på sykehus og utgjør en stor logistiske belastning på helsevesenet, men Fexinidazole kommer som en enkel pille. Dette er et stort sprang for hvordan vi kan håndtere denne dødelige sykdommen, forklarer Holen.

Fexinidazole den første behandlingen i pilleform som fungerer både for tidlig og sent stadium av sykdommen. I sent stadium har parasitten infisert sentralnervesystemet og spinalkanalen. Resultatene viste at fexinidazole kan derfor eliminere behovet for sykehusinnleggelse og føre til en reduksjon i behovet for spinalpunksjon, en prosedyre hvor man stikker i spinalkanalen i ryggen til pasienten, noe det er viktig å gjøre helt sterilt.

– Jeg har viet mitt liv som lege til sovesyke, og en behandling i pilleform har jeg drømt om i flere tiår. De mest rammede er noen av de mest sårbare og bor i noen av de mest avsidesliggende områdene av Kongo, hvis ikke verden. De trenger en behandling som er trygg, effektiv og enkel, forteller Dr. Victor Kande, som har ledet de kliniske prøvene av behandlingen.